[내외신문=전용욱 기자] 현대 의학에서 핵산 신약은 기존의 치료법과는 다른 혁신적인 접근법을 제공하며 주목받고 있다. 이러한 신약은 DNA나 RNA 같은 핵산을 이용하여 유전자 수준에서 질병을 조절하거나 치료한다는 점에서 기존 약물과는 확연히 다른 특징을 가지고 있다. 이번 기사에서는 핵산 신약의 혁신적인 특징, 기존 약물과의 차이점, 그리고 주요 개발 회사들을 소개하고, AI 기술의 도입과 원료의 중요성이 강조되는 시대가 됐다.

▲ 사진=픽사베이

핵산 신약의 주요 특징은 질병의 근본 원인을 타겟으로 한다는 점이다. 기존 소분자 약물이나 단백질 기반 치료제는 주로 단백질이나 효소의 활성을 조절하는 반면, 핵산 신약은 유전자 발현 자체를 조절하여 더 근본적인 치료가 가능하다. 예를 들어, RNA 간섭(RNAi) 기술을 사용한 치료제는 특정 mRNA를 분해하여 질병 관련 단백질의 생성을 억제한다. 이러한 접근법은 특히 유전자 변이로 인한 희귀질환 치료에 효과적이다.

핵산 신약은 또한 매우 높은 정확도로 작용할 수 있다. 이는 특정 유전자 서열을 타겟으로 하기 때문에 부작용을 최소화하고, 기존 치료제가 접근하기 어려운 유전자 관련 질병을 효과적으로 치료할 수 있게 한다. 예를 들어, Alnylam Pharmaceuticals의 파티시란(Onpattro)은 hATTR 아밀로이드증 환자의 다발신경병증을 치료하는 데 있어서 기존 치료제보다 더 효과적인 결과를 보여준다.

개발 속도와 유연성도 핵산 신약의 큰 장점 중 하나다. 컴퓨터를 이용한 서열 디자인을 통해 비교적 빠르게 개발될 수 있어, 전통적인 소분자 약물 개발에 비해 시간과 비용을 절감할 수 있다. 오토텔릭바이오 같은 회사는 올리고핵산 기반 RNA 타겟 신약을 통해 암과 희귀 질환 같은 난치성 질환 치료제를 신속하게 개발하고 있다. 오토텔릭바이오는 북미, 중국, 유럽 등 다양한 지역에서 파트너십을 맺어 기술 개발과 시장 진출을 가속화하고 있다.

그러나 핵산 신약 개발에는 몇 가지 도전 과제가 있다. 첫째, 체내 안정성과 효율적인 전달 문제다. 핵산 분자는 체내에서 빠르게 분해되기 쉬워, 이를 안정화하고 표적 세포에 효과적으로 전달하는 기술이 필요하다. Entos Pharmaceuticals의 Fusogenix 기술은 바이러스 및 지질 기반 전달 방식의 장점을 결합하여 이러한 문제를 해결하려는 노력의 일환이다.

둘째, 면역 반응 문제다. 일부 핵산 치료제는 면역 반응을 유발할 수 있어 이를 최소화하는 전략이 필요하다. 셋째, 생산 비용과 규모 문제다. 대량 생산과 비용 절감을 위한 기술적 돌파구가 필요하다.

AI 기술의 도입은 핵산 신약의 발전에 큰 기여를 하고 있다. 예를 들어, Eleven Therapeutics는 AI를 이용해 새로운 핵산 분자를 발견하고 치료제를 개발하는 DELiveri 플랫폼을 개발했다. 이 플랫폼은 Novo Nordisk와의 협력으로 심장대사질환 치료제를 개발하는 데 활용되고 있다.

AI는 약물 디자인, 시뮬레이션, 임상 시험 데이터 분석 등 다양한 분야에서 활용되어 핵산 신약 개발의 효율성을 높이고 있다.

신약의 효과 원료가 중요하다..한국의 홍삼이 주목 받는 이유 

신약의 원료 또한 매우 중요하다. 핵산 신약의 효과는 고품질의 원료에 크게 좌우된다. 이러한 점에서 홍삼발효 등 천연 원료의 중요성도 강조되고 있다. 홍삼발효는 천연 성분의 효능을 극대화하여 면역력 증진, 항염 효과 등을 제공하며, 이는 핵산 신약의 보완제로서도 큰 가능성을 보여준다. 홍삼발효와 같은 천연 원료를 활용한 치료법은 부작용이 적고, 장기적인 건강 증진에 도움이 될 수 있다.

결론적으로, 핵산 신약은 기존 치료제가 해결하지 못한 많은 문제들을 해결할 수 있는 혁신적인 치료법을 제공하고 있다. 유전자 수준에서 질병을 조절하는 이 치료제들은 높은 정확성과 유연성을 가지고 있으며, AI 기술의 도입으로 더욱 발전하고 있다. 하지만 체내 안정성, 면역 반응, 생산 비용 등의 문제를 해결하기 위한 지속적인 연구와 개발이 필요하다. 또한, 천연 원료의 중요성을 인식하고 이를 활용하는 것도 중요한 과제가 될 것이다. 이를 통해 더 많은 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.